Dupixent嗜酸性食管炎3期临床成功

注册审评

1、Dupixent嗜酸性食管炎3期临床成功或成该疾病首款治疗药物！

近日，再生元和赛诺菲宣布了Dupixent在12岁及以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者中进行的一项关键3期临床A部分的积极结果。该试验达到了主要共同终点和所有主要次要终点，且Dupixent是首个也是唯一一个在该患者群中显示出积极且具有临床意义结果的生物制剂。该3期试验B部分正在评估一种额外的Dupixent给药方案。

试验中，Dupixent显示出与其批准的适应症中已知安全性相似的安全性结果。在治疗期内，Dupixent的总体不良事件发生率为86％，安慰剂为82％。该药最常见的不良事件包括注射部位反应和上呼吸道感染。由于关节痛，Dupixent组中1例患者治疗中断。

再生元联合创始人、总裁兼首席科学官GeorgeD.Yancopoulos博士表示：“嗜酸性食道炎会影响患者的进食能力，引起严重的疼痛，并经常导致反复的急诊和就医经历，且目前还没有获得批准的治疗选择。这项试验的数据令人印象深刻，Dupixent不仅显著减少了食道中的嗜酸性粒细胞，而且改善了该疾病的所有临床、解剖和组织学指标。”

赛诺菲全球研发总监JohnReed博士指出：“这些数据表明Dupixent有潜力弥补2型炎性疾病的治疗需求，包括用于哮喘和嗜酸性粒细胞性食管炎等罕见病。在这项试验中，患者首次出现吞咽食物的能力有所改善。”

研发创新

1、CellStemCell：深度剖析！科学家开发出首个人类骨骼肌发育的细胞路线图谱

近日，一项刊登在国际杂志CellStemCell上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究开发出了首个路线图，其能清楚地揭示人类骨骼肌发育的机制，包括肌肉干细胞的形成机制。

目前研究人员并不清楚人类骨骼肌的发育轨迹以及祖细胞和干细胞状态之间的过渡阶段，文章中，研究人员利用单细胞RNA测序技术对胚胎、胎儿及出生后阶段的人类骨骼肌组织进行了深入分析，在硅片材料中研究人员识别出了肌原性细胞和其它类型的细胞，并且构建出了一个不同发育阶段的人类骨骼肌个体发育路线图，以类似的方式，研究人员还分析了由多个人类多能干细胞（hPSC）肌原性分化步骤所产生的异质性细胞培养物，并将hPSC衍生的肌原性祖细胞定位了到胚胎-胎儿的过渡时期。

研究者发现了不同丰富的生物过程，同时还在不同肌原性阶段存在的共调节基因网络和转录因子，本文研究或能帮助研究人员深入理解人类肌细胞形成的分子机制，同时也能帮助他们更好地理解hPSC衍生的肌原性祖细胞的功能，并为后期骨骼肌再生医学的转化应用提供新的思路。本文研究的亮点成果包括：1）研究人员构建出了胚胎、胎儿、成体组织中四肢骨骼肌的图谱；2）发现人类肢体骨骼肌和支持细胞在发育过程或存在差异；3）在不同发育阶段PAX7肌肉组织细胞和干细胞或许并不相同；4）在人类机体发育过程中，hPSC-PAX7细胞与胚胎至胎儿的过渡阶段一致。

文章中，研究人员识别出了从早期胚胎发育到成年后的骨骼肌中存在的多种细胞类型，重点

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